2024年11月9日,周六，四川大学华西医院血液内科医护团队为一例高危复发难治多发性骨髓瘤伴肾功能不全透析患者使用创新药物靶向BCMA/CD3的双抗（特立妥单抗注射液）治疗，系中国中西部地区首例，标志着多发性骨髓瘤患者就近就能获得特立妥单抗的免疫治疗。这不仅仅为患者个体的康复带来巨大福音，更是中西部地区乃至全国多发性骨髓瘤创新治疗的又一大进步。

与有荣焉，中国力量共克MM治疗难题

    四川大学华西医院血液内科主任牛挺教授作为中国区的牵头研究者（Leading PI）之一全程 参加了特立妥单抗MajesTEC-1中国队列临床研究，取得了优秀结果，也让国际同行见识到中国临床研究能力的不断进步。四川大学华西医院血液研究团队在此类国际大型多中心的临床研究中不断积累经验，因为每一项研究都非常考验研究团队的整体能力，从研究的设计到入组患者的筛选，再到对整个研究过程的良好管理，都需要进行严格的质量把控，尤其在全球COVID-19感染肆虐时期开展临床试验是巨大的挑战。基于特立妥单抗MajesTEC-1中国队列研究的结果，中国国家食品药品监督管理局（CFDA）于2024年6月25日批准特立妥单抗单药治疗既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。近日11月5日起中国大陆可获得商业化的特立妥单抗。

以人为本，创新疗法持续挖掘MM治疗新契机

    目前多线治疗复发难治多发性骨髓瘤患者尚无标准治疗方案，临床治疗面临严峻挑战。所幸，近年来单克隆抗体、嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）及双特异性抗体等直接作用于肿瘤表面抗原的免疫治疗，已经成为当前多发性骨髓瘤非常重要的一个治疗领域。每一次治疗的进步，都意味着患者生命的延续，家庭希望的重燃。

    特立妥单抗在中国复发难治骨髓瘤（RRMM）患者中显示了更佳的获益。MajesTEC-1中国队列研究共纳入26例患者，中位随访15个月，客观缓解率（ORR）为76.9%，15例患者疗效达到≥CR，可评估患者中，微小残留病灶（MRD）转阴率达90%，且起效较快，中位至首次应答时间为1.4个月，中位的缓解持续时间（DOR）、无进展生存时间（PFS）和总体生存时间（OS）均未达到，12个月DOR率和PFS率和OS率分别为79%、68%和84%。

    从安全性层面来看，特立妥单抗在中国队列中的安全性数据与全球队列基本一致，最常见的不良事件均为血细胞减少和感染。在中国队列中，有25例（96.2%）患者发生感染，其中73.1%为COVID-19感染，所有级别和≥3级的感染发生率随时间推移呈现逐渐降低的趋势。96.2% 的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），但均为1-2级，中位持续2天，且均得到缓解，并未观察到患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。此外，在15个月随访期间，没有患者因不良事件而停药，表明特立妥单抗在中国RRMM患者中安全可控。同时也提示我们在未来双特异性抗体的应用过程中，需将CRS、感染的预防以及相关副作用的管理置于重要地位。

不忘初心，砥砺前行

    我们也相信，不仅在现在，更多在将来，中国的临床研究团队将会更多地参与到全球性的、重要的解决临床疑难、复杂、重症患者的医疗挑战中，去贡献中国的智慧和力量。四川大学华西医院血液内科团队在“筑高原、建高峰”的目标指引下，致力于让每一位血液病患者尤其中国中西部地区患者就近都能获得高质量的医疗照护，让每一个患者家庭都能重拾康复后带来的欢笑。